La Ataxia de Friedreich es una enfermedad degenerativa que afecta a una de cada 50000 personas. Estos pacientes presentan niveles bajos de la proteína frataxina, ya que han heredado una mutación en este gen. Actualmente no existe cura. Una de las opciones que se está estudiando es la terapia de reemplazamiento proteico, que consiste en administrar dicha proteína a pacientes que tienen déficit o ausencia de esta, revirtiendo los síntomas. Sin embargo, para administrar frataxina al sistema nervioso central es necesario que esta atraviese la barrera hematoencefálica, una barrera selectiva que controla el transporte de sustancias y protege el cerebro. Estudios anteriores muestran que algunos péptidos permiten mejorar el trasporte de sustancias a través de la barrera hematoencefálica. En este trabajo se exploró la unión de algunos de estos péptidos a la proteína frataxina para estudiar en el futuro si mejoraba el transporte de la frataxina al sistema nervioso central.

Palabras clave: Ataxia de Friedreich, frataxina, barrera hematoencefálica.

Dirigido por: Macarena Sánchez Navarro